QURE Stock Rakéite Nodeems d'FDA säin deierste Medikament jee guttgeheescht huet

D'Food and Drug Administration huet just säin deierste Medikament jee guttgeheescht - eng Hämophilie B Gentherapie aus Carlisle Firmen (CSL) an UniQure (QUERE) - an QUERE Stock geklomm Mëttwoch.

X

Mëttlerweil, BioMarin (BMRN) Aktien ausgebrach nodeems d'FDA gesot huet datt et keng Berodungskommissiounssëtzung géif halen fir seng Hämophilie A Gentherapie ze diskutéieren. Dës Beroder maachen onverbindlech Empfehlungen un d'FDA nodeems se d'Virdeeler an d'Risiken vun experimentellen Drogen diskutéiert hunn. BioMarin's Roctavian ass schonn an Europa guttgeheescht.

On haut, d'Aktien vun der Bourse, QUERE Stock sprangen 14.6% ze 26.36. Dat huet de Laf vun der Aktie vun engem 7.1% Iwwerschwemmung um Dënschdeg verlängert. D'Aktien uewen a kafen Punkt um 25.91 aus enger Konsolidéierung, no MarketSmith.com.

D'BioMarin Aktie ass 7.3% op 97.79 eropgaang. Dat huet BioMarin Aktie gedréckt fir aus engem ze briechen duebel-ënnen Basis mat engem Entrée op 92.86.

QURE Stock: Präis ass iwwer Erwaardungen

D'UniQure's Infusioun ass guttgeheescht fir Hämophilie B Patienten déi momentan op engem Präventiounsregime mam Numm Faktor IX Therapie sinn, oder déi eng Geschicht vu potenziell déidlecher Blutungen oder sérieux Blutungen Episoden hunn. Zu engem eemolege Käschte vun $ 3.5 Milliounen hoffen Carlisle an UniQure datt d'Drogen eng Kur ass.

Analysten soen datt d'Zustimmung e beschte Fall Szenario fir UniQure ass, d'Firma déi ursprénglech Hemgenix entwéckelt huet ier se mat Carlisle a spéider Stadien zesummeschafft. De Label limitéiert d'Therapie net op e spezifesche Pool vu Patienten oder enthält eng "Black Box" Warnung.

"Gitt d'Onsécherheet ronderëm Hämophilie Gentherapie Genehmegungen an Investisseur Vorsicht, mir mengen dat ass e wichtege positiv fir UniQure an e Schlëssel De-Risking fir d'Geschicht", sot den UBS Analyst Eliana Merle an engem Bericht Mëttwoch.

De Präis vun 3.5 Milliounen Dollar ass iwwer eng Empfehlung vum Institut fir klinesch a wirtschaftlech Bewäertung. D'nonprofit sot meescht Hämophilie Gentherapien wier kascht effektiv bei $ 2.5 Milliounen. De Bericht iwwerpréift Präisser tëscht $ 2 Milliounen bis $ 3 Milliounen op Basis vun de Kommentarer vum Exekutiv.

SVB Securities Analyst Joseph Schwartz sot, datt de méi héicht wéi erwaart Präis méiglecherweis déi kleng Hämophilie B Patientepopulatioun ausmécht. Trotzdem betruecht hien d'Zustimmung als positiv fir Patienten mat heefege Blutungen an d'Noutwendegkeet fir "belaaschtend Prophylaxetherapie."

D'Patiente gi fir dräi Stonnen no der Hemgenix Infusioun iwwerwaacht. Duerno musse se wöchentlech Iwwerwaachung fir dräi Méint ënnerhuelen fir no potenziellen Liewerkomplikatiounen ze kucken. Schwartz notéiert Präventiounsbehandlung mam Faktor IX gëtt typesch wöchentlech gegeben.

"Mir gleewen datt dës Iwwerwaachungsfuerderunge Sënn maachen a wäerten als wäertvoll Opfer fir déi méiglech Liberaliséierung vu Faktortherapie, Blutungen a Gelenkschued fir eng laang Zäit gekuckt ginn", sot hien an engem Bericht.

Hien huet eng outperform Bewäertung op QURE Stock.

UniQure's Aner Gentherapie Efforten

Ënnert de Bedéngungen vum Accord wäert Carlisle verantwortlech sinn fir Hemgenix kommerzialiséieren. Am Géigesaz, kritt UniQure bis zu $1.5 Milliarden an zousätzlech Meilesteenbezuelungen an e Loyalitéit op Verkaf an de Mëttele bis zu niddereg-20% Gamme. UniQure huet och Fabrikatioun Rechter.

"Mir gesinn (d') Genehmegung als e Schlëssel de-Risking Event fir dem UniQure säin zukünftege Cashflowpotenzial," sot Schwartz. "Mir denken och datt dëst gutt ass fir d'Zustimmungspotenzial fir BioMarin's Roctavian an Hämophilie A."

D'Zustimmung gëtt och méiglecherweis Glawen un d'UniQure Efforten an anere Gentherapieberäicher. Investisseuren si wahrscheinlech méi virsiichteg iwwer d'Aarbecht vun der Firma an der Huntington Krankheet. Dräi vu 14 Patienten an der UniQure Studie hu sérieux Nebenwirkungen erlieft.

"Mir bemierken datt d'Phase 1 an d'Phase 2 Update nach ëmmer am zweete Véierel vun 2023 guidéiert gëtt a kéint en informativen Katalysator fir de Programm sinn mat den éischten Daten iwwer funktionell (Ziler)", sot Merle, den UBS Analyst.

Si huet kaaft Bewäertung op QURE Aktie an huet säi Präisziel op 42 vun 40 erhéicht.

Follegt Allison Gatlin op Twitter op @IBD_AGatlin.

DIR GËTT ALS ECH LIKE:

Medtronic Hits Zwee-Joer niddereg op Véierel Lag - Awer Analysten sichen no hell Flecken

Kuckt firwat dem Gilead säi Kriibsgeschäft d'Aktie op e Féiwerpitch féiert

Kritt rechtzäiteg Kaaft & Verkaaft Alerts Mat IBD Leaderboard

Aktien Ze Kafen A Kucken: Top IPOen, Grouss A Kleng Kappen, Wuesstumsaktien

Fannt Déi Bescht Laangzäit Investitiounen Mat IBD Laangzäit Leadere