Wäerte klinesch Studien Behandlungsoptioune fir Sarkompatienten transforméieren?

Rezent Fortschrëtter an der Entdeckung an der Entwécklung vun Drogen hunn verfügbar Therapien fir vill Kriibsarten transforméiert. Zum Beispill, d'Zustimmung vun CAR T Zellen - T Zellen gesammelt vun engem Kriibspatient an dann am Labo geännert, sou datt se e Rezeptor ausdrécken, deen e Präzisiounsziel vu bestëmmte Kriibszellen erlaabt - gi fir d'Behandlung vu villen Typen vu Lymphom guttgeheescht, baséiert op markéiert Äntwertraten abegraff komplett Remissionsraten iwwer 50%. Notabele Fortschrëtter sinn an der Behandlung vun engem anere "Blutt" Kriibs geschitt, Multiple Myelom, wou d'FDA an de leschte Jorzéngt méi wéi zéng nei Agenten guttgeheescht huet. D'Resultat war d'Transformatioun vun Behandlungsparadigme fir Patiente mat nei diagnostizéierten a Réckwee Krankheet.

Besonnesch déi uewe profiléiert Kriibs, Myelom a Lymphom, sinn hematologesch Kriibs, déi d'Tatsaach reflektéieren datt d'Zelle vun der Hierkonft eng Zell ass déi e Bestanddeel vum Blutt ass. Wéi bewisen vun der Onmass vu rezenten Genehmegungen, sinn Erfollegsraten fir d'Entwécklung vun neien Medikamenter fir hematologesch Kriibs zu den héchste vun de ville therapeutesche Beräicher an der Medizin abegraff Neurologie, Rheumatologie a Kardiologie.

Wéi och ëmmer, d'Behandlung Fortschrëtter fir zolidd Tumoren, nämlech Tumoren, déi an der Liewer, Bindegewebe a Gehir entstinn, bleiwen wéineg an der Zuel. Am staarke Kontrast mat den Erfollegsraten fir hematologesch Krebserkrankungen bleiwen Erfollegsraten fir Medikamententwécklung a festen Tumoren déi niddregst vun de ville therapeutesche Beräicher an der Medizin.

Dëst ass besonnesch wouer fir Sarkom, e Kriibs vun de Bindegewebe, deen all Joer ongeféier 15,000 nei Kriibsfäll an den USA ausmécht. Als Zeeche vum allgemenge Mangel u Fortschrëtter bei der Behandlung vun dëser Kriibsart ass et nüchtern ze erkennen datt dat effektivsten Medikament fir d'Behandlung vu Patienten mat fortgeschrattem Sarkom, Doxorubicin, am Joer 1975 guttgeheescht gouf! An dës Tatsaach reflektéiert net héich Tolerabilitéit oder robust Effizienz. Doxorubicin ass bekannt als de "Red Devil", Nomenklatur déi seng rout Faarf an der intravenöser Infusiounsbeutel reflektéiert a seng schlecht Tolerabilitéit, mat Anämie, nidderegen Unzuel vu wäiss Bluttzellen, déi predisponéieren fir Infektioun, Häerzversoen, Iwwelzegkeet, Erbrechung an Diarrho ënner hiren erwaarten toxicities. Mat all deem Risiko, kënnt Dir e wesentlechen Upside wat d'Effizienz ugeet, awer d'Äntwertrate bei Patienten mat nei diagnostizéierten Sarkom ass ongeféier 17% an d'Äntwerte si transient wann se optrieden.

Behandlungsoptioune fir fortgeschratt Sarkompatienten no Krankheetsprogressioun op Doxorubicin (genannt refraktär Krankheet) sinn nach manner schmaacht. Zum Beispill, an der grousser Ënnertyp vu Sarkom genannt ondifferenzéiert pleomorphesch Sarkom, oder UPS, huet dat eenzegt FDA guttgeheescht Medikament fir Patienten mat refraktärer Krankheet, Votrient®, e 4% Äntwertquote an eng Warnung fir méiglech fatale Liewertoxizitéit.

An dëser ausgeprägter Landschaft an der dringender Bedierfnes vun der neier Medikamententwécklung, sinn bestëmmte pharmazeutesch Firmen d'Erausfuerderung unzegoen fir en onheemlechen onerfëllte medizinesche Besoin ze treffen. Meng Firma, TRACON Pharmaceuticals, zum Beispill, studéiert de Checkpoint Inhibitor Envafolimab an engem Prozess deen Patienten mat refractaire UPS aschreiwen. Checkpoint Inhibitoren, wéi Opdivo® a Keytruda® aktivéieren dem Patient säin eegene Immunsystem fir säi Kriibs z'attackéieren a ginn elo a méi wéi zwanzeg Kriibsarten guttgeheescht, awer net am Sarkom. Baséierend op Donnéeën datt dës Medikamentklass am Sarkom aktiv ass, ass d'Zil vum Prozess (genannt ENVASARC) eng Äntwertquote ze weisen, déi dräi oder méi Mol méi héich ass wéi d'Äntwertquote vun Votrient bei dëse Patienten.

De Boehringer Ingelheim studéiert de Präzisiounsmedikamentkandidat BI 907828, deen e Wee zielt, selektiv aktivéiert an engem anere grousse Sarkom-Subtyp, Liposarkom (e Sarkom aus Fettzellen staamt), an der Phase 2/3 Brightline-1-Prozess, déi entwéckelt ass fir d'Iwwerliewe verglach ze verlängeren. doxorubicin. Schlussendlech studéiert Inhibrx e Präzisiounsmedikamentkandidat INBRX-109 am Sarkom-Subtyp Chondrosarcoma (e Sarkom deen aus Knorpelzellen staamt) an engem aneren Phase 3-Prozess (genannt ChonDRAgon). An deem Fall ass de Prozess entwéckelt fir d'Iwwerliewe am Verglach zu engem Placebo oder Zockerpill ze verlängeren, wat d'Inadequatitéit vun aktuellen Behandlungsoptioune fir refraktär Sarkom betount.

D'Liwwerung vu klineschen Testdaten vun dëse Firmen fir de Mangel un effektiven an tolerabele Behandlungen fir Sarkom unzegoen, kann net séier genuch kommen. Sarcoma kann d'Kriibsart representéieren mat dem bedeitendsten onbezuelten Bedierfnes fir nei Behandlung, a mir sollten eng besser Léisung ubidden ier déi effektivst Behandlung, Doxorubicin, säi 50. Gebuertsdag markéiert.