FDA stëmmt Merck Medikament sotatercept fir seltenen, déidleche Lungekonditioun

D'Food and Drug Administration huet en Dënschdeg e Medikament aus Merck entworf fir e progressive a liewensgeféierleche Lungekonditioun ze behandelen an engem Gewënn fir souwuel den Drogenhersteller wéi och fir Patienten déi un der seltener Krankheet leiden.

D'Agence huet d'Therapie gréng beliicht, déi als Winrevair vermaart gëtt, fir Erwuessener mat pulmonaler arteriell Hypertonie. D'Entscheedung ass e grousse Schrëtt fir déi ongeféier 40,000 Leit an den USA déi mat dëser Krankheet liewen, well Winrevair ass dat éischt Medikament fir d'Wurzelursaach vun der Bedingung ze zielen. Aner verfügbar Medikamenter hëllefen nëmmen d'Symptomer ze managen. 

D'Conditioun bezitt sech op wann déi kleng Bluttgefässer an de Lunge schmuel sinn. Dat féiert zu héije Blutdrock an den Arterien, déi Blutt vum Häerz an d'Lunge droen, wat d'Häerz beschiedegt an zu enger limitéierter kierperlecher Aktivitéit resultéiert. Vun der Diagnostik un ass d'Mortalitéit vun de Patienten 43% vu fënnef Joer, laut Merck.

Merck schätzt datt Winrevair bis Enn Abrëll an ausgewielte Spezial Apdikten an den USA verfügbar ass, laut enger Firma Verëffentlechung. D'Drogen ass eng Injektioun, déi all dräi Wochen verwalt gëtt a gëtt an Single-Vial oder Double-Vial Kits verdeelt.

Et wäert bei $ 14,000 pro Fläsch virum Versécherung kaschten, sot e Merck Spriecher an enger Ausso. Awer d'Firma huet e Programm deen berechtegte Patienten Hëllef mat Out-of-Pocket Käschten a Copays bitt.

Winrevair soll zesumme mat existente Therapien benotzt ginn fir d'Konditioun fir d'Ausübungskapazitéit ze erhéijen, d'Gravitéit vu PAH ze reduzéieren an de Risiko vun der Krankheet ze verschlechteren.

D'Zustimmung ass kritesch fir Merck, dee schafft fir säi Akommesstroum ze diversifizéieren well seng Topverkaafte Kriibsimmuntherapie Keytruda e Verloscht vun der Maartexklusivitéit am Joer 2028 Approche. 

An enger Notiz dëse Mount huet den JPMorgan Analyst Chris Schott geschat datt Winrevair weltwäit jährlech Verkaf vu ronn 5 Milliarden Dollar bis 2030 géif erreechen an als ee vun de Merck sengem "gréisste Wuesstumsfuerer" erauskommen. 

De Merck Chief Medical Officer Eliav Barr huet dem CNBC gesot datt "dëst ass eng wierklech super Geleeënheet fir d'Firma, awer wierklech, méi wichteg, eng grouss wichteg Geleeënheet fir Patienten." Hien huet bemierkt datt d'Medikament e "Paradigmaverschiebung" wäert sinn fir Patienten déi mat PAH liewen.

D'Firma krut d'Rechter op Winrevair duerch seng Acquisitioun vun 11.5 Milliarden Dollar vun Acceleron Pharma am Joer 2021. Deemools huet Merck geschat datt PAH bis 7.5 e ronn 2026 Milliarden Dollar Maart wier. 

D'Zustimmung vun der FDA baséiert op Daten aus engem spéiden Etappe Prozess, dee méi wéi 300 Patienten op enger moderéierter Phase vu PAH gefollegt huet, déi schonn en anert Medikament fir de Bluttgefässer Zoustand geholl hunn. 

D'Etude huet festgestallt datt Winrevair kombinéiert mat enger existéierender Therapie gehollef Patienten mat der Konditioun ongeféier 40.8 Meter méi a sechs Minutten ze goen wéi déi, déi e Placebo kruten, 24 Wochen an de Prozess. 

"Et gëtt eng enorm Verbesserung vun der Fäegkeet vun de Leit fir ze trainéieren an ze beweegen," sot de Barr. "Well dës Krankheet verursaacht d'Leit ganz, ganz heem gebonnen. Si hunn Otemschwieregkeeten, si kënnen net beweegen. 

Winrevair uewen op eng existent Medikamenter huet och wesentlech aacht vun néng sekundär Ziler an der Studie verbessert. Dëst beinhalt d'Reduktioun vum Risiko vum Doud oder d'Verschlechterung vun der Konditioun ëm 84% am Verglach zu engem existente Medikament eleng.

Schwéier a sérieux Nebenwirkungen waren manner heefeg an der Grupp vu Patienten, déi Winrevair geholl hunn am Verglach mat deenen, déi e Placebo kruten, laut dem Prozess. Nebenwirkungen, déi méi dacks optrieden, enthalen ënner anerem Nuesblutungen, Kappwéi a Hautausschlag.

Ee bemierkenswäerte Virdeel vu Winrevair ass datt d'Patienten oder d'Pfleegepersonal et ënner der Haut mat passenden Ausbildung vun engem Gesondheetsbetreiber kënne sprëtzen. Mëttlerweil mussen e puer existent Behandlungen fir PAH vu medizinesche Fachleit an engem Infusiounszentrum verwalt ginn. 

"Ee vun de Saachen, déi mir ganz haart a ganz kloer héieren hunn, vu béide Patienten an Dokteren, ass datt se eppes wollten wat Dir kéint kréien doheem," sot de Barr. 

Merck studéiert weider Winrevair an aner Phas zwee an Phas dräi Prozesser.

Dës Studien enthalen spéider Studien iwwer Patienten mat méi fortgeschratt PAH Krankheet, an déi, déi am éischte Joer no der Diagnos sinn. Merck huet gesot datt et erwaart datt dës Studien ëm 2025 an 2026 fäerdeg sinn.