Biotechnologie war dacks ënnert de beléifste Secteuren an der MoneyShow Top Picks Rapport, eis alljährlech Ëmfro vun de féierende Newsletterberoder vun der Natioun. De Rapport vun dësem Joer ass keng Ausnahm; hei ass e sechs-Pack vu Liiblingsbiotech Iddien fir dat nächst Joer.
Joe Cotton, Cotton's Technesch gesinn
Cassava Wëssenschaften (SAVA) ass eng héich Risiko, héich Belounung klinesch Biotech Firma; säi Flaggschëff Medikamentskandidat ass Simufilam - en Alzheimer Medikament - momentan an der Phase 3 Studien. Wat dës Aktie sou interessant mécht ass datt Simufilam schéngt d'Erkenntnis bei Alzheimer Patienten ze verbesseren, net nëmmen de Fortschrëtt vun der Krankheet ze luesen. Wann et guttgeheescht gëtt, kéint et einfach e Multi-Milliarden Dollar Medikament ginn.
Am August 2021 huet eng Affekotefirma, déi zouginn Kuerzverkeefer representéiert, eng Citizen Petitioun un d'US FDA ofginn, déi gefrot huet, datt Cassava klinesch Studien vu Simufilam gestoppt ginn, ënner anerem d'Datemanipulatioun a wëssenschaftlechen Artikelen geschriwwen vun Cassava Wëssenschaftler, dorënner eng 2005 Neurologie Artikel.
Als Resultat ass d'Aktie vun $ 120 op $ 40 gefall. Neurologie hunn déi ursprénglech Donnéeën fir den Artikel nei iwwerpréift an am Dezember 2021 gesot datt si keng Beweiser fonnt hunn fir Fuerderunge vun Datemanipulatioun z'ënnerstëtzen.
D'Fuerderungen, obwuel anscheinend falsch, hunn e Schied iwwer d'Aktie fir eng Zäit geworf. Awer elo handelt d'Aktie gutt a mir erwaarden datt et staark op engem Upward Wee weider geet. Hei sinn Katalysatoren fir e weideren Up-Movement:
D'Firma huet ongeféier 650 Patienten an zwou Phase 3 Studien ageschriwwen a plangt insgesamt 1,750 Patienten mat mild bis moderéierter Alzheimer Krankheet an den 2 Studien vu Simufilam anzeschreiwen. D'Resultater vu sengem lafende Phase 3 klinesche Programm ginn erwaart Mëtt 2024 erauszekommen.
D'Firma huet och d'Vervollstännegung vun der Medikamentverwaltung an enger Open-Label Studie vum Simufilam fir ongeféier 200 Patienten ugekënnegt fir laangfristeg Medikament sécher ze evaluéieren an kognitiv Ännerungen iwwer 12 Méint ze moossen. D'Resultater kënnen ongeféier Enn 2022 bekannt ginn.
Insider mengen anscheinend datt Simufilam funktionnéiert, well zwee Direktere hunn hir schwéier verdéngte Suen ausginn fir d'Aktie am August 2022 ze kafen. Den Direkter Richard Barry huet 36,159 Aktien @ $23.79 fir e Käschte vun $860,223 kaaft. An den Direkter Sanford Robinson kaaft 100,000 Aktien @ $20.69 fir am Ganzen $2,069,000. Wann d'Direktere vun enger Firma hir Aktie vun hirer Firma kafen, ass et e grousse Plus deen Vertrauen inspiréiert.
Mir gefällt de Stock. Wann Simufilam guttgeheescht gëtt, kéint d'Aktie vill méi héich goen. Awer denkt drun datt dëst eng Een-Drogenfirma ass, an d'Aktie kéint op $ 1.00 erofgoen wann et net fäerdeg ass d'Drogen guttgeheescht ze kréien.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Händler
Neurokrine Biowëssenschaften
Wärend seelen ass d'Drogen e grousse Verkeefer, mat engem erwaarten $ 1.4 Milliarde Akommes dëst Joer, erop 30%-ish vum leschte Joer, a méi wichteg, d'Gestioun gesäit eng Tonne vu Méiglechkeeten just a sengem Kärberäich, mat méi wéi eng hallef Millioune ondiagnostizéiert Patienten eleng an den USA (et mengt datt nëmmen 15% souwuel diagnostizéiert wéi och op Behandlung sinn), sou datt d'Potenzial do ass fir Ingrezza Verkaf liicht méi wéi duebel mat der Zäit.
Neurocrine huet och en anert Nischprodukt dat méiglecherweis geschwënn um Maart kënnt - et gëtt fir d'Zustimmung vu Valbenazin ugewannt (wahrscheinlech Genehmegung fréi d'nächst Joer), déi eng aner Krankheet behandelt déi onfräiwëlleg Beweegunge verursaacht (Nebenwirkung vum Huntington) déi vläicht 25,000 Leit beaflosst.
Déi zwee sollten d'Zuelen méi héich halen, mat Analysten déi d'Toplinn d'nächst Joer mat 20% eropgeet, während d'Akommes bal $4 pro Aktie erreechen - alles wärend der exzellenter Pipeline vun der Firma weider geet. Mir mengen datt d'Bühn fir Medizin a Biotechs gesat ass fir den nächste Fortschrëtt ze féieren an NBIX gesäit aus wéi ee vun den Top Hënn an där Grupp.
Rich Moroney, Dow Theorie Prognosen
Eng lues wuessend US Wirtschaft ass vulnérabel fir Downside Schocken, besonnesch mat der Weltwirtschaft, déi erwaart gëtt ze kämpfen. Trotzdem hu mir nach ëmmer Favoritten Iddie fir Joer-virun Gewënn, wéi z Vertex Pharmazeuteschen
De gréisste Produkt vun der Biotechfirma, Trikafta, behandelt déi meescht vun den 83,000 Patienten mat zystesch Fibrose an Nordamerika, Europa an Australien. Trikafta stellt 86% vum Vertex Produktverkaaf aus, awer d'Gestioun gesäit nach ëmmer méi grouss Héichten vir.
D'Firma sicht weider Genehmegung fir Trikafta fir verschidden Aarte vu zystesch Fibrose Patienten ze behandelen. Hëlleft duerch seng Efforten fir aner Länner ze verdreiwen fir d'Behandlung ze rembourséieren, seet Vertex datt d'Medikament potenziell 90% vun de Patienten mat zystesch Fibrose op der ganzer Welt behandele kéint.
Gitt zou, op ee Produkt ze vertrauen fir sou vill Einnahmen bäidréit Risiko fir d'Aktie. Awer Trikafta genéisst en Éischte Virdeel a steet am Moment mat limitéierter Konkurrenz am zysteschen Fibrosemaart.
Vertex huet siwe Joer hannereneen geréiert mat op d'mannst 22% Verkafswuesstem, an de Betribsgewënn ass op d'mannst 24% an jiddereng vun de fënnef Joer geklommen zënter datt d'Firma rentabel gouf.
Mir mengen datt Trikafta nach ëmmer Plaz huet fir ze wuessen. Zousätzlech fiert d'Firma Behandlungen fir aner Krankheeten vir, dorënner eng genetesch Krankheet genannt Alpha-1 Antitrypsin Defizit a Sickle Zell Krankheet. Drogen an der Entwécklung ginn net ëmmer aus, awer dës Pipeline gesäit villverspriechend aus.
Nate Pilger, Dem Nate seng Notizen
Meng Top Pick fir spekulativ Investisseuren fir d'nächst Joer ass MannKind (MNKD) - eng Aktie déi ech als Favorit fir déi lescht Joren gewielt hunn. MannKind behält de Moment all Rechter op säi Haaptprodukt, Afrezza - eng inhaléierbar Form vun Insulin fir Typ 1 an Typ 2 Diabetiker; d'Firma setzt sech weider op dëse Mäert géint "déi grouss dräi" Insulin Hiersteller.
MannKind huet elo en zweet Produkt um Maart och iwwer e Lizenzvertrag mat sengem Partner um Projet, United Therapeutics (UTHR). Dëst Produkt (Tyvaso DPI) ass nëmmen e puer Méint um Maart, awer et weist schonn Unzeeche fir e Blockbuster ze ginn. Net nëmme gëtt MannKind bezuelt fir d'Produkt ze produzéieren (plus e klenge Mark-up) fir United Therapeutics, et kritt och eng royalty op all Verkaf vum Produkt.
MannKind huet och viru kuerzem V-Go kaaft, eng kleng Firma déi schonn eng Präsenz am Diabetis Raum huet. Zousätzlech huet eng privat Firma mam Numm Receptor Life Sciences den Technosphere Medikament Liwwerungssystem vun der Firma lizenzéiert fir Cannabinoid Produkter fir Epilepsie an Angscht z'entwéckelen.
Wärend d'Produkter, déi vum Receptor Life entwéckelt ginn, nach e puer Joer op de Maart kommen, representéieren se d'Potenzial fir zousätzlech Meilesteenbezuelungen a Royalties wéi se hire Wee duerch de klineschen Testprozess schaffen (an, klappt op Holz, Kommerzialiséierung um Enn vum gesot. Prozess).
Ech gleewen datt et nach vill Plaz ass fir ze lafen ier d'Aktie endlech zréck op eppes ass wat méi no dem faire Wäert gläicht. Als Resultat ginn Investisseuren encouragéiert Gedold ze sinn iwwer Gewënn ze huelen wann / wann se gesinn datt d'Aktie fänkt un ze klammen. Wéi schonn zënter e puer Joer de Fall ass, gëtt MNKD als e ganz staarke Kaf ënner $ 5 an e Kaf ënner $ 10 ugesinn.
Anavex (AVXL), ass eng biopharmazeutesch Firma gewidmet fir d'Entwécklung vun neie Medikamentskandidaten fir Zentralnervensystem Krankheeten ze behandelen mat ganz encouragéierende Resultater bis elo am Alzheimer, Parkinson a Rett Syndrom.
Déi grouss Neiegkeet fir Anavex war d'Verëffentlechung vun de virleefeg Donnéeën vum 508 Patient, Placebo-kontrolléiert, duebelblind, 48-Woch, Phase 2b/3 ANAVEX 2-73 (Blarcamesine oder A2-73) Alzheimer-Prozess deen 3 gläiche Kohorten getest huet mat Placebo, 30 mg oder 50 mg oral Dosen.
Als éischt muss ech zwee ganz wichteg Saache weisen:
1) Et war e Verspéidung fir d'Donnéeën vun enger vun de Testplazen ze kréien, déi dozou gefouert hunn datt d'Firma nëmmen d'Donnéeën vun der drëtter Partei statistescher Analysefirma just 1 Dag kritt ier se um Zäitplang war fir op der CTAD Alzheimer Konferenz ze presentéieren. Dëst huet also limitéiert wat d'Firma deemools genee konnt mellen.
2) E puer vun de beschten Resultater vun engem fréiere Prozess ware fir d'50 mg. Kohort, während déi 30 mg kaum geschafft huet. Wéi och ëmmer, ALL vun der Analyse déi viru kuerzem virgestallt gouf war fir den kombinéiert ginn 30 + 50 mg Patienten als eenzeg Kohort, d'Effizienz Resultater verdünnen.
Dofir, d'Resultater, déi nach kommen, sollten nach besser sinn wann d'Firma eleng iwwer d'50 mg Kohort bericht. Déi primär Endpunkte waren d'Reduktioun vum Réckgang vun der Erkenntnis (ADAS-COG) an Aktivitéite vum Alldag (ADCS-ADL) bei 48 Wochen.
Doriwwer sot d'Firma, "D'Anavex 2-73 (Blarcamesine) Studie huet déi primär a Schlëssel sekundär Endpunkte begéint, déi statistesch bedeitend Reduktioun vum klineschen Réckgang an de globale kognitiven a funktionnelle Skalen an enger klinescher Studie vu Patienten mat fréi Alzheimer Krankheet weisen." (MMSE Baseline Scores 20-28).
A méi zum Punkt: "Behandlung mat ANAVEX®2-73 statistesch bedeitend reduzéiert kognitiv Réckgang, gemooss mat ADAS-Cog, am Verglach zum Placebo um Enn vun der Behandlung duerch 45% (p=0.033).
Dëst ass dat bedeitendst an direkt op Punkt Resultat dat bis elo verëffentlecht gouf fir dëse Prozess well dëst wesentlech besser war wéi Biogen
Wéi och ëmmer, dem Lecanemab säi schwaache Resultat huet dës zwou Firmen iwwer Nuecht $ 20 Milliarde u Maartkapital erhéicht. Déi meescht Beobachter gleewen datt dëst Phase 3 Resultat de Wee fir méiglecherweis FDA Genehmegung mécht. Wéi och ëmmer, dem Anavex säin Medikament huet Lecanemab mat enger grousser Marge geschloen (eng 45% Verlängerung vs. 27%) a sengem Phase2b/3 Prozess.
Awer hei ass d'Saach ... Dem Biogen säin Medikament erfuerdert IV Infusiounstherapie an periodesch MRIs fir Gehireschwellung a Blutungen ze kontrolléieren (zwee béis Nebenwirkungen vum Lecanemab), während A2-73 eng Pëll a erfuerdert keng periodesch MRI, a grousse Virdeel souguer ignoréieren datt A2-73 geschafft besser.
Wärend déi scho verëffentlecht Donnéeën iwwer Lecanemab waren, soubal d'50 mg eleng Kohortdaten erauskommen, sollten d'Resultater wesentlech besser sinn wéi fir déi kombinéiert Grupp. A besser nach fir just déi 85% déi den normale SigmaR1 Gen droen wéi och fir APOE2 an 3 Patienten. (Nach ëmmer e groussen Zielmaart.) Also ech mengen, datt d'Donnéeën bis elo encouragéieren, awer de beschte Neiegkeeten sollen nach kommen - an d'Aktie bleift e Favorit fir 2023.
Joe Duarte, An de Suen Optiounen
Axonics Modulatioun Technologies (AXNX) ass eng kleng medizinesch Technologiefirma mat enger grousser Zukunft. D'3.4 Milliarden Dollar Maartkapp Medizinesch Ausrüstungsfirma konzentréiert sech op d'Behandlung vu Blase an Darm Inkontinenz. Sécher genuch, dëst ass keng glamourös Saachen. Ech héieren sécherlech reegelméisseg Reklamatiounen iwwer dës Themen a menger medizinescher Praxis. Awer et ass e richtege Gesondheetsproblem, deen endlech eng viabel Léisung kritt.
Bedenkt d'Tatsaach datt laut enger 2014 CDC Studie, 51% vun net-institutionaliséierte Persounen iwwer 65 Joer an den USA eng Aart vun Darm- oder Blaseinkontinenz Episod haten. Vill entwéckelen chronesch Problemer, déi zu heefeg Infektiounen a Verschlechterung vun ënnerierdesch Krankheeten féieren kënnen.
D'Konditioun ass méi heefeg bei Fraen wéi Männer. An et beaflosst seng Leiden souwuel kierperlech wéi psychologesch. Vläicht déi wichtegst Tatsaach ze berücksichtegen ass datt wéi d'Bevëlkerung a chronesch Konditioune wéi Diabetis eropgeet, sou d'Heefegkeet vun der Inkontinenz eropgeet.
D'Firma huet eng zweesäiteg Strategie - mat zwee Produkter déi e groussen Ënnerscheed fir Inkontinenz leiden. Een ass säin sakralen Stimulator - en elektroneschen Implantat deen Impulser un d'Nerven schéckt, déi Muskeltonus kontrolléieren an d'Kapazitéit vun der Blase reguléieren fir sech ze kontraktéieren - sou datt d'Inkontinenz reduzéiert gëtt.
Deen aneren ass en implantéierbare permanente Gel deen an d'Mauer vun der Urethra gesat gëtt an d'Schwächt Muskelen bulk bäidréit an doduerch d'Leckage reduzéiert oder verhënnert. De Verkaf vu béide wuesse weider stänneg. D'Firma ass de Moment net rentabel awer huet genuch Cash op hirem Bilan. (Fir Offenbarung, Joe Duarte eegent Aktien an AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/